​     

      （记者 周莹 通讯员 连科 王雅萱）昨日，笔者从市科技局获悉，正大天晴承担的省科技成果转化专项资金“罕见病生物新药重组人凝血因子的研发及产业化”项目顺利通过省级验收。作为国内首款人源化细胞系来源的第四代重组人凝血因子Ⅷ，正大天晴的新药产品安全性好，替代进口，价格低于市场已有品种。市科技局相关负责人介绍，该项目完成了注射用重组人凝血因子Ⅷ的临床研究和工艺开发，并成功上市。制定了注射用重组人凝血因子Ⅷ药品质量标准，并申请发明专利4件，其中授权2件。

　　血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为甲型血友病和乙型血友病，一旦发病就会伴随终身。因受伤之后血流不止，血友病患者也被称为不能磕碰的“玻璃人”。数据显示，我国血友病患者人数约为13.6万，甲型血友病患者占80%-85%，这是一种由凝血因子Ⅷ缺乏而导致的出血性疾病，是凝血因子Ⅷ编码基因突变导致的一种凝血功能障碍性遗传病。血友病患者常在儿童期起病，关节反复出血会造成关节活动障碍，最终导致残疾。

　　作为一种终身性疾病，目前血友病以替代治疗为主，患者只能通过长期补充外源性的凝血因子来减少出血时的不良预后，其中使用最多的就是八因子药物，包括血源性凝血八因子和重组凝血八因子产品。长期以来，由于血源性人凝血因子Ⅷ（必须以血浆为原材料）供应不足，进口重组人凝血因子Ⅷ价格高昂等原因，中国血友病患者的治疗需求远远得不到满足。在这样的背景下，正大天晴研发了注射用重组人凝血因子Ⅷ。并开发了具有自主知识产权的生产工艺“一种制备重组人凝血因子Ⅷ的方法”，突破人源细胞培养工艺，生产效率高，且工艺稳健，能够稳定生产出符合质量标准的产品。

　　临床研究结果显示，81例既往接受过人凝血因子Ⅷ治疗的重度血友病A患者（≥12岁）接受预防治疗期间，48例患者未发生出血事件，33例患者发生72次新发出血事件，其中56次的出血事件可通过1次或2次输注止血。在可评价的69次新发出血事件中，13次疗效评价为极好，45次疗效评价为良好。

　　正大天晴研发人员透露，除了重组人凝血因子Ⅷ，正大天晴的注射用重组人凝血因子Ⅶa（七因子）也已在去年提交药品注册批件申请。重组七因子主要用于治疗血友病患者因凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物导致的出血发作，以及先天性七因子缺乏症患者安全有效止血等。目前国内市场上，重组七因子仅有诺和诺德的一款进口产品获批，正大天晴的重组人凝血因子Ⅶa有望成为首个国产重组七因子产品。