港城药企竞相挑战罕见病

2024-12-24 09:09 来源: 连网（融媒体）www.lyg01.net

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（记者周莹通讯员连科）近日，国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中包含13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。其中，港城药企的贡献不容忽视。豪森药业引进的罕见病新药伊奈利珠单抗已经上市并进入国家医保，恒瑞、正大天晴多款罕见病新药正处于报批或临床期。

　　据了解，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。诊断难、用药难、药价高，是罕见病患者面临的“三道坎”。“无药可用”是大多数罕见病患者的常态。数据显示，我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。

为了破解难题，港城越来越多的药企加码布局罕见病领域。正大天晴的1类创新药TQ05105片于今年7月13日申报上市申请。其曾于2023年美国血液学年会(ASH)公布罗伐昔替尼用于治疗骨髓增生性肿瘤(MPN)的I期临床研究数据表明，该产品具有良好的人体药代动力学行为，不良反应可耐受，最佳缩脾率63.79%,体质症状最佳改善率为87.50%。

　　此外，恒瑞也宣布企业在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、特发性肺纤维化（IPF）等领域积极推进相关产品的研究进展。其研发的BTK抑制剂用于视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、新一代TPO-RA药物用于化疗所致血小板减少症（CTIT）、PD-1抑制剂用于肝细胞癌一线治疗，均被美国FDA授予孤儿药资格。

市科技局相关负责人表示，随着国家对罕见病药物的注册申请实施优先审评审批，并根据推荐目录和临床急需药品清单提出快速注册路径，推进罕见病药物临床研发。港城药企加速罕见病药物的引进和研发，满足了临床需求。

总值班: 吴弋编辑: 贾元元

来源: 连云港发布

港城药企竞相挑战罕见病

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