2022年暑期，清华大学探微书院“同声呐罕”暑期实践支队先后前往连云港市、北京市进行实地调研。“同声呐罕”是清华大学探微书院开展的社会实践项目，旨在拓宽专业视野，帮助同学们更好了解罕见病及其制药领域相关知识，以及罕见病群体在药品医疗等方面的困境。

在当地的医院、药企、慈善组织和相关政府部门大力支持下，支队顺利完成初步调查，从政府、企业、患者三个角度分析罕见病领域所面临的困难，并试图探讨罕见病防治及其制药领域发展的可行方向。同时，积极开展罕见病相关的公众倡导，以期提高罕见病群体的社会关注度，消解公众对罕见病的误会，帮助罕见病群体改善现状、走出困境。

在与连云港市妇幼保健院和连云港市四叶草罕见病关爱中心的座谈中，队员们了解到连云港市新生儿遗传病筛查的基本情况和“健康宝贝工程”，以及当下罕见病患者的生存现状和面临的困难。连云港由政府出资对新生儿疾病开展产前免费筛查，目前，全市新生儿遗传病筛查率已达到98%。

在连云港几大药企的调研中，队员们了解到新药的研发流程和研发中的困难。新药尤其是创新药研发周期长，成本高，成功率低，而罕见病药品市场需求小，企业研发动力不足，特别是“集采”之后，药物的利润空间比较小，面对生存压力，传统药企大多将重心放在非罕见药物的研发上，所拥有的罕见病药物也多以仿制药为主。在企业看来，好的医保制度，好的研发环境是保障罕见病患者有药可用的重点。​

国内近期即将上市的罕见病产品大多是引进国外原研产品，本土研发产品大多处在早期阶段。在北京市北海康成的调研中，北海康成表示，中国罕见病药物市场前景广阔，政府高度重视，利好政策陆续推出，罕见病药物市场规模未来将迅速增长，是以罕见病药物赛道是良好的选择。但是罕见病药物研发创新生态闭环是罕见病领域发展的一个重点，这不仅需要企业的努力，还需要政府有序的政策引导。

本次实践活动中，在连云港市团委的帮助下，支队还走访了连云港市卫健委和连云港市医保局，了解医保目录的相关信息和短缺药品供应保障相关情况。（通讯员 陶然  严索弋）